Computersimulationen können Planung klinischer Studien verbessern

Moderne klinische Studien bedienen sich immer häufiger adaptiver Studiendesigns, Biomarker-gesteuerter Rekrutierung, Masterprotokolle und kontinuierlicher Datenmonitorings. Diese innovativen Ansätze können die Forschungsfortschritte beschleunigen und die Ergebnisse verbessern, führen jedoch auch zu einer zusätzlichen Komplexität bei der Planung und Durchführung der Studie. Ein internationales Expert:innenteam aus Statistik, klinischer Forschung, Arzneimittelentwicklung und Regulierung zeigt in der aktuellen Publikation, dass und wie Computersimulationen helfen können, verschiedene Studiendesigns unter realistischen Annahmen bereits vor Beginn einer Studie zu vergleichen und ihre Auswirkungen auf den Studienverlauf und -erfolg abzuschätzen. So lassen sich mögliche Schwächen früh erkennen und Studienpläne gezielt verbessern.

Bei solchen Simulationen wird der gesamte Ablauf einer klinischen Studie – von der Rekrutierung über Randomisierung und Datengenerierung bis zu Zwischenanalysen und Entscheidungen – mit virtuellen Patient:innen nachgebildet. Dabei können unterschiedliche Annahmen – etwa zur Wirksamkeit einer Therapie, zur Rekrutierung von Studienteilnehmenden oder zu verschiedenen Studienabläufen – durchgespielt werden. Ziel ist es, bereits in der Planungsphase zu beurteilen, welches Studiendesign die Forschungsfrage am Ende am zuverlässigsten beantworten kann. „Je komplexer klinische Studien werden, desto wichtiger ist es, ihre Eigenschaften bereits vor ihrem Beginn möglichst umfassend zu verstehen. Simulationen ermöglichen es, unterschiedliche Szenarien systematisch zu untersuchen und Entscheidungen über das Studiendesign auf einer nachvollziehbaren Grundlage zu treffen“, sagt Franz König vom Zentrum für Medical Data Science der MedUni Wien, Letztautor der Publikation.

Neben dem Nutzen von Simulationen beschreibt der Beitrag auch, welche Voraussetzungen für ihren wissenschaftlich fundierten Einsatz erfüllt sein müssen. Die Autor:innen empfehlen, Simulationen transparent und reproduzierbar durchzuführen, realistische Szenarien zu berücksichtigen und Ergebnisse so aufzubereiten, dass sie auch für klinische Forschende, Behörden, Fördergeber und Patient:innen nachvollziehbar sind. Ziel sei ein gemeinsames Verständnis darüber, wie sich ein Studiendesign unter unterschiedlichen Bedingungen voraussichtlich verhält und welche Entscheidungen daraus abgeleitet werden können. „Unsere Publikation soll dazu beitragen, Studienkonzepte zu entwickeln, die wissenschaftlich fundiert, ethisch einwandfrei, operativ praktikabel und letztendlich in der Lage sind, den Patient:innen so effizient wie möglich sichere und wirksame Therapien zur Verfügung zu stellen“, fasst Erstautor Elias Laurin Meyer, (Berry Consultants und zum Zeitpunkt der Forschungsarbeit auch Zentrum für Medical Data Science, MedUni Wien) die Relevanz zusammen.

Publikation: Nature Reviews Drug Discovery
Design, simulate, refine: simulation-guided clinical trials for accelerated drug development
Elias Laurin Meyer, Tim Friede, Andrew P. Grieve, Christopher Jennison, Michael Krams, Elizabeth Lorenzi, Husseini K. Manji, Tobias Mielke, Jessica R. Overbey, Kert Viele, Marc K. Walton & Franz König
https://www.nature.com/articles/s41573-026-01481-9

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